科技日報記者 張夢然

一項突破性的醫學案例報告顯示，最初為癌癥開發的尖端細胞免疫療法——CAR-T療法，首次成功治療一名同時患有三種嚴重且難治性自身免疫疾病的患者。該患者現已實現長達一年的完全緩解，無需任何后續治療，這標志著自身免疫疾病治療領域的一個重要里程碑。該病例報告已發表在細胞出版社旗下最新一期《Med》上。

該名47歲的女性患者病情極為復雜且危重。她患有嚴重的自身免疫性溶血性貧血，其免疫系統持續錯誤地攻擊并摧毀自身的紅細胞，導致她長期依賴每日輸血維持生命。與此同時，她還被診斷出另外兩種病理機制幾乎相反的自身免疫疾病：一種是免疫性血小板減少癥，其可導致血小板被破壞，出血風險增高；另一種是抗磷脂抗體綜合征，這種疾病會引發異常血栓，增加血管堵塞的風險。這三種疾病相互交織，使治療陷入極大困境。

在10多年時間里，患者先后接受了9種不同的治療方案，包括多種抗體藥物、大劑量類固醇和免疫抑制藥物，但均未能產生持久療效，病情持續惡化。當德國埃爾朗根大學醫院團隊接診該患者時，她正面臨著每日輸血和長期服用抗凝藥物的艱難處境，生活質量極差。

鑒于所有常規療法均已失效，醫療團隊決定嘗試CAR-T療法。團隊認為，患者體內功能失調的B細胞很可能是驅動這三種自身免疫疾病的關鍵因素。

團隊從患者血液中分離出自身T細胞，在實驗室中利用基因工程技術進行改造，使其表面表達一種能夠特異性識別B細胞標志蛋白CD19的嵌合抗原受體。經過擴增后，這些被“武裝”起來的CAR-T細胞被回輸到患者體內，在全身范圍內搜尋并清除所有攜帶CD19蛋白的B細胞。

臨床效果迅速且顯著。回輸CAR-T細胞兩周內，患者體力明顯恢復，已能進行日常活動。治療結束三周后，關鍵指標血紅蛋白水平翻倍并恢復正常范圍，這意味著其免疫系統停止了對紅細胞的攻擊。與此同時，另外兩種疾病的指標也同步改善。

在治療幾個月后，患者體內的B細胞開始重新生成，且新生B細胞幾乎全未接觸過抗原。這表明，CAR-T療法不僅清除了致病的免疫細胞，更在某種程度上“重置”了患者的免疫系統，使其恢復到發病前的初始狀態。

目前，距離CAR-T治療結束已滿一年，患者仍保持無治療緩解狀態，不再需要輸血或服用任何免疫抑制藥物，生活質量得到了根本性改善。

專家認為，這一案例為治療其他復雜、難治性自身免疫疾病提供了全新的思路和希望。

總編輯圈點

這個消息讓人眼前一亮。簡單來說，醫生們用一種原本用來“殺死”癌細胞的細胞免疫療法，成功治好了一位同時患有三種頑固自身免疫疾病的患者。這些自身免疫疾病，會導致免疫系統“認敵為友”，反過來攻擊自己的身體。過去，患者往往只能靠長期服藥來控制癥狀，很難痊愈。而CAR-T細胞免疫療法精準清除了那些“叛變”的免疫細胞，讓整個免疫系統重啟、回歸正常。對很多痛苦又絕望的自身免疫病患者來說，這就像在黑暗中看到了一線曙光。